MITTWOCH, 18. Juli 2018 (HealthDay News) - Eine von der FDA zugelassene Ergänzung reduziert Episoden von starken Schmerzen bei Menschen mit Sichelzellanämie, zeigt eine neue klinische Studie. Endari, eine medikamentöse Version des Nahrungsergänzungsmittels L-Glutamin, reduzierte die Anzahl der akuten Schmerzkrisen bei den Sichelzellenpatienten um 25 Prozent im Vergleich zu einem Placebo, fanden die Forscher heraus. Darüber hinaus reduziert der Zuschlag Krankenhauseinweisungen um ein Drittel. "Menschen, die an Glutamin waren, waren viel besser als die Patienten, die wegen der Häufigkeit von Schmerzkrisen, der Häufigkeit von Krankenhausaufenthalten und der Dauer von Krankenhausaufenthalten Placebo erhielten", sagte der leitende Forscher Dr. Yutaka Niihara.
Er ist Vorsitzender und CEO von Emmaus Life Sciences, dem Hersteller von Endari. Ärzte haben jetzt zwei Medikamente zur Behandlung der Sichelzellenanämie, einer Erbkrankheit, die dazu führt, dass der Körper abnormale rote Blutkörperchen produziert, sagte Dr. Caterina Minniti, Direktorin des Sichelzellenzentrums für Erwachsene im Montefiore Medical Center in New York City. Minniti sagte, dass Endari wahrscheinlich neben Hydroxyurea, die seit Jahrzehnten die einzige Medizin zur Behandlung von Sichelzellenkrankheit zur Verfügung steht, verwendet wird. "Die Daten zeigen eine Verbesserung der Symptome in Bezug auf Schmerzen, aber die Verbesserung ist bescheiden", sagte Minniti von der Endari-Studie. "In diesem Sinne ist es nicht revolutionär. Es ist additiv." Sichelzellenanämie betrifft etwa 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten, am häufigsten Afroamerikaner, nach den US-Zentren für Krankheitskontrolle und Prävention. Rote Blutkörperchen, die von einer Sichelzellenanämie betroffen sind, sind starr und klebrig und zu Formen gebogen, die Sicheln oder sichelförmigen Monden ähneln.
Sie brechen leicht auseinander und sterben, was laut der Mayo Clinic Anämie verursacht. Akute Schmerzkrisen sind eine wesentliche Komplikation der Sichelzellenanämie, die häufig Patienten im Krankenhaus landen. Die US-amerikanischen National Institutes of Health sagen, dass diese Ereignisse auftreten, wenn Sichelzellen in kleinen Blutgefäßen zusammenklumpen, den Blutfluss blockieren und die Sauerstoffzufuhr zu bestimmten Körperteilen verringern. Niuhara sagte, dass er und seine Kollegen vermuteten, dass L-Glutamin, eine Aminosäure, helfen könnte, diese Krisen abzuwehren, indem es oxidativen Stress in roten Sichelzellen der Sichelzellen neutralisiert und ihnen erlaubt, zu ihrer normalen Form zurückzukehren. "Die ersten Patienten, die ich behandelte, verbesserten sich so sehr, dass die Patienten, die früher jede Woche bis zwei Wochen im Krankenhaus waren, nicht für drei Monate im Krankenhaus waren", sagte Niihara. Für die neue klinische Studie erhielten 230 Patienten randomisiert entweder L-Glutamin oder ein Placebo in einem Verhältnis von 2 zu 1. Menschen haben besser L-Glutamin genommen, entweder allein oder mit Hydroxyharnstoff, fanden die Ermittler. "Menschen auf Hydroxyurea und Glutamin waren besser als Menschen auf Hydroxyurea allein", sagte Niihara. "Wir schlossen daraus, dass Glutamin eine additive Wirkung auf Hydroxyharnstoff haben muss." Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Endari letztes Jahr für die Behandlung von Sichelzellenanämie zugelassen, und Anfang dieses Jahres haben die US-Zentren für Medicare und Medicaid Services zugestimmt, das Medikament abzudecken. Private Versicherungsgesellschaften sind dem Beispiel gefolgt und fangen auch an, das teure Geschäft zu übernehmen, sagte Minniti. Ein Jahr Wert von Endari kostet etwa 40.515 $, verglichen mit etwa 1.700 $ für Hydroxyurea. "Versicherung deckt es am häufigsten, weil die Kosteneffizienz da ist", sagte Minniti. "Wenn Sie bei einem Patienten mit Sichelzellenanämie sogar nur eine Episode der vaso-okklusiven [akuten Schmerz] -Krise verringern, sind das fünf bis sieben Tage Krankenhausaufenthalt.
Das sind viele, viele tausend Dollar." L-Glutamin ist eine relativ häufige Ergänzung, die von Bodybuildern und anderen Sportlern verwendet wird, aber Minniti warnte davor, dass Sichelzellen-Patienten nicht versuchen sollten, Kosten zu sparen, indem sie die in den Health-Food-Zentren verfügbare Version kaufen. "Endari" ist ein medizinisches L-Glutamin, also hat es nicht alle Variationen dessen, was man im Regal kaufen würde ", sagte Minniti. "Die Patienten wären sehr enttäuscht von der Wirksamkeit der rezeptfreien Nahrungsergänzungsmittel." Emmaus Life Sciences hat die klinische Studie bezahlt. Die Ergebnisse wurden in der 19. Juli Ausgabe des New England Journal of Medicine berichtet. Mehr Informationen Die US-amerikanischen National Institutes of Health haben mehr über Sichelzellanämie.
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