Exondys 51 (Eteplirsen) erhielt eine beschleunigte Zulassung für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie, einer Erbkrankheit, die das Muskelsystem seiner Opfer zunehmend schwächt. Die meisten sind im Teenageralter im Rollstuhl und überleben nicht über 20 oder 30 Jahre. "Patienten mit einer bestimmten Art von Duchenne-Muskeldystrophie haben nun Zugang zu einer zugelassenen Behandlung für diese seltene und verheerende Krankheit", sagte Dr. Janet Woodcock, Direktorin des FDA-Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung, in einer Pressemitteilung der Agentur. "Bei seltenen Krankheiten ist die Entwicklung neuer Medikamente besonders schwierig, da nur wenige Menschen von jeder Krankheit betroffen sind und es an medizinischem Verständnis vieler Erkrankungen fehlt", sagte Woodcock. "Die beschleunigte Zulassung macht dieses Medikament den Patienten auf der Grundlage von Ausgangsdaten zugänglich, aber wir erwarten mit Spannung, dass wir mehr über die Wirksamkeit dieses Medikaments durch eine bestätigende klinische Studie erfahren, die der [Arzneimittelhersteller] nach der Zulassung durchführen muss", fügte Woodcock hinzu. Die FDA gab ihre beschleunigte Zulassung, obwohl ein Beratergremium der Behörde empfohlen hatte, dass es wenig Beweise dafür gebe, dass es den Patienten zugute komme. Diese Advisory Vote wurde von den Familien der Patienten, einigen Ärzten und Politikern, stark zurückgedrängt, berichtete Associated Press.
Im Rahmen der beschleunigten Zulassungsbestimmung fordert die FDA den Hersteller von Exondys 51 - Sarepta Therapeutics aus Cambridge, Massachusetts - auf, eine klinische Studie durchzuführen, um zu bestätigen, dass das Medikament den Patienten hilft. Duchenne ist die häufigste Form der Muskeldystrophie. Die Krankheit tritt auf, wenn dem Körper ein Protein namens Dystrophin fehlt, das die Muskelzellen intakt hält. Exondys 51, das injiziert wird, wird speziell für die Behandlung von Patienten verwendet, die eine bestätigte Mutation in dem Gen, das Dystrophin produziert, haben, sagte die FDA. Im Wesentlichen hilft die Droge den Zellen, über den fehlerhaften Abschnitt der genetischen Kodierung zu "überspringen" und erlaubt die Produktion einer Form des Dystrophinproteins, gemäß Sarepta Therapeutics. Exondys 51 erhielt eine beschleunigte Zulassung, die die Überprüfung von Arzneimitteln beschleunigt, die zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankungen oder zur Behebung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs bestimmt sind. Diese Zulassung kann auf Untersuchungen basieren, die zeigen, dass die Wahrscheinlichkeit hoch ist, dass das Medikament den Patienten zugute kommt, so die FDA.
Exondys 51 erhielt auch eine "Orphan Drug" -Bezeichnung, die den Arzneimittelherstellern bestimmte finanzielle Anreize bietet, um die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten zu fördern. Die beschleunigte Zulassung basierte auf Erkenntnissen, dass das Medikament bei einigen Patienten half Skelettmuskulatur zu erhöhen, sagte die FDA. Häufig berichtete Nebenwirkungen unter denen, die Exondys 51 nahmen, Gleichgewichtsstörung und Erbrechen. Die FDA sagte, ihre Entscheidung, die vorläufige Zulassung des Medikaments zu gewähren, berücksichtigt, dass Duchenne eine lebensbedrohende und schwächende Krankheit ist, die Kinder betrifft. Krankheitssymptome entwickeln sich normalerweise früh im Alter zwischen 3 und 5 Jahren und werden mit zunehmendem Alter stärker. Menschen verlieren die Fähigkeit, normale tägliche Aufgaben ohne Hilfe zu erledigen.
Viele Patienten müssen einen Rollstuhl benutzen, wenn sie Teenager sind. Im Laufe der Zeit können sich möglicherweise tödliche Herz- und Lungenerkrankungen entwickeln. Jungen entwickeln Duchenne viel öfter als Mädchen. Aber die Krankheit kann jeden beeinflussen - auch diejenigen, die keine Familiengeschichte der genetischen Störung haben, sagte die FDA. Etwa jeder dritte männliche Säugling weltweit hat die Krankheit.
Mehr Informationen Die US-amerikanischen National Institutes of Health bieten mehr Informationen über Duchenne-Muskeldystrophie.
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