Es ist das erste Medikament, das die FDA-Zulassung für die Erkrankung erhält. Exondys 51 ist für Menschen mit einer spezifischen Mutation des Dystrophin-Gens zugelassen und betrifft etwa 13 Prozent der Menschen mit dieser Störung. DMD, die häufigste Form von Muskeldystrophie, ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu anhaltender Muskelverschlechterung und -schwäche führt. Symptome erscheinen in der Regel zwischen drei und fünf Jahren, vor allem bei Jungen und oft ohne eine Familiengeschichte der Erkrankung, sagte die FDA am Montag in einer Pressemitteilung.
Menschen mit DMD sterben in der Regel in ihren 20er oder 30er Jahren an der progressiven Erkrankung, von der weltweit etwa einer von 3.600 Männern betroffen ist. Das neue Medikament wurde aufgrund klinischer Studien, die bei einigen mit Exondys 51 behandelten Patienten einen Anstieg des Dystrophin-Proteins aufwiesen, beschleunigt zugelassen. Obwohl kein klinischer Nutzen gefunden wurde, wurde die Zulassung basierend auf den potenziellen Risiken der Erkrankung, ihrer lebensbedrohlichen Natur, erteilt und das Fehlen einer anderen verfügbaren Therapie, sagte die FDA. Der Hersteller der Medikamente, Sarepta Therapeutics, muss zusätzliche Studien durchführen, um zu beurteilen, ob das Medikament die motorische Funktion verbessert oder einen anderen klinischen Nutzen bietet, so die Agentur.
Die FDA fügte hinzu, dass im Falle negativer Ergebnisse aus den laufenden Studien, behält sich das Recht vor, "ein Verfahren einzuleiten, um die Zulassung des Medikaments zurückzuziehen." Zu den häufigsten Nebenwirkungen des Medikaments gehören Gleichgewichtsstörungen und Erbrechen. Sarepta hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts. Mehr Informationen Besuchen Sie die FDA, um mehr zu erfahren.
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