DONNERSTAG, 30. August 2018 (HealthDay News) - Wissenschaftler berichten zum ersten Mal, dass die Gen-Editing-Technologie das Fortschreiten der Muskeldystrophie bei Hunden stoppt - ein möglicher Durchbruch für Kinder mit einer Form der Krankheit. In der aktuellen Ausgabe von Science berichten Forscher darüber, wie sie die CRISPR-Technologie zur Bearbeitung eines natürlich vorkommenden genetischen Fehlers, der eine Version der Duchenne-Muskeldystrophie bei Hunden verursacht, verwendet haben. CRISPR ist ein Akronym für eine Familie von DNA-Sequenzen. Die Genkorrektur wiederum löste eine "beispiellose" Verbesserung der Muskelfasern der Tiere aus. Die Entdeckung könnte der Schlüssel zur Unterstützung von Kindern mit Duchenne MD sein, der häufigsten Form von Muskeldystrophie. MD ist eine Gruppe von unheilbaren genetischen Störungen, die eine fortschreitende Muskeldegeneration verursachen.
Duchenne MD betrifft vor allem Jungen und tritt in der Regel in der frühen Kindheit auf. Historisch betrachtet überlebten die meisten Jungen nicht über ihre Teenagerjahre hinaus, aber mehr leben in diesen Tagen in ihren 30ern, entsprechend der Muskeldystrophievereinigung. Duchenne wird durch eine Mutation in einem Gen verursacht, das ein kritisches Protein namens Dystrophin produziert. Ohne sie brechen die Muskeln im ganzen Körper - einschließlich Herz und Zwerchfell - im Laufe der Zeit zusammen. "Der einzige wirkliche Weg, diese Störung zu korrigieren, ist, den Körper dazu zu bringen, funktionelles Dystrophin zu produzieren", sagte Eric Olson, leitender Forscher der neuen Studie. Er ist Professor und Direktor des Hamon Center for Regenerative Science der University of Texas Southwestern Medical Center. Um dies zu tun, haben Forscher die Gentherapie untersucht.
Aber mit Duchenne MD, sagte Olson, gibt es eine Hürde, das defekte Gen durch ein funktionierendes zu ersetzen: seine Größe.
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