FREITAG, 25. Mai 2018 (HealthDay News) - Palynziq (pegvaliase-pqpz) wurde von der U.S. Food and Drug Administration zur Behandlung von Phenylketonurie, allgemein als PKU bezeichnet, zugelassen. Menschen mit der seltenen, aber schweren Erbkrankheit können eine Aminosäure namens Phenylalanin, die in vielen Süßstoffen und proteinhaltigen Lebensmitteln enthalten ist, nicht abbauen.
Die Krankheit betrifft etwa 1 von 10.000 bis 15.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Unbehandelt kann es zu ernsthaften Lern-, Entwicklungs- und psychiatrischen Behinderungen führen, so die FDA in einer Pressemitteilung. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Palynziq wurde in klinischen Studien mit Patienten mit hohen Phenylalaninblutkonzentrationen untersucht. Die häufigsten Nebenwirkungen der Enzymsubstitutionstherapie waren Reaktionen an der Injektionsstelle, allergische Überempfindlichkeitsreaktionen, Gelenkschmerzen, Kopfschmerzen, juckende Haut, Übelkeit, Schwindel und Bauchschmerzen. Das Etikett des Arzneimittels warnt vor einem weniger häufigen Risiko einer lebensbedrohlichen Anaphylaxie, die laut Aussage der Behörde am häufigsten auftritt, wenn die Dosierung im ersten Behandlungsjahr erhöht wird. Palynziq wird von BioMarin Pharmaceutical mit Sitz in Novato, Kalifornien hergestellt.
Mehr Informationen Die FDA hat mehr über diese Genehmigung.
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