Die Forscher der University of Texas in Austin haben eine orale Behandlung für eine Art von Hämophilie entwickelt, die eine ernste genetische Bluterkrankheit darstellt. Die Behandlung befindet sich jedoch noch in den frühen Stadien der Entwicklung, und es ist noch nicht klar, wann - oder ob - die verkapselte Therapie in klinischen Studien sein wird. Etwa 400.000 Menschen weltweit haben entweder Hämophilie A oder B, die beide durch ein fehlendes Protein im Blut verursacht werden. In vielen Teilen der Welt ist der Zugang zur Behandlung von Hämophilie durch die Kosten, den Bedarf an ausgebildetem medizinischem Personal und das Risiko von Komplikationen im Zusammenhang mit einer medikamentösen Injektionstherapie begrenzt.
Die neue Kapsel enthält Nanopartikel, die eine Protein-Therapie zur Behandlung von Hämophilie B tragen. Diese Art von Hämophilie wird durch ein fehlendes oder defektes Gerinnungsprotein namens Faktor IX verursacht, sagte das Forscherteam. Die Behandlung ist verkapselt, so dass sie den Magen durchqueren kann, ohne durch Magenenzyme zerstört zu werden. Erst wenn die Kapsel den Dünndarm erreicht, beginnt sie zu schwellen und zu zerfallen.
Während die Kapsel abgebaut wird, wird die Behandlung langsam freigegeben, erklärten die Forscher. "Während eine orale Verabreichungsplattform für alle Hämophilie-B-Patienten von Vorteil sein wird, werden Patienten in Entwicklungsländern am meisten davon profitieren", sagte die Studienautorin Sarena Horava in einer Pressemitteilung der Universität. "In vielen Entwicklungsländern beträgt die mittlere Lebenserwartung für Hämophilie-Patienten wegen des fehlenden Zugangs zu Behandlung 11 Jahre, aber unsere neue orale Gabe von Faktor IX kann diese Probleme jetzt überwinden und den weltweiten Einsatz dieser Therapie verbessern", sagte Horava. Die Kapsel befindet sich noch in der Entwicklung und weitere Tests sind erforderlich, bevor klinische Studien in Betracht gezogen werden können. Die Forscher beschrieben ihre neue Behandlung kürzlich im International Journal of Pharmaceutics. Mehr Informationen
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