In der frühen Phase der klinischen Studie, Forscher von der Stanford University School of Medicine getestet die Therapie bei vier Erwachsenen mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa. Menschen mit diesem Hautzustand sind nicht in der Lage, ein Protein zu produzieren, das die oberen und unteren Hautschichten miteinander verbindet. Bei geringster Reibung gleiten diese Schichten und bilden Blasen. In den schlimmsten Fällen tritt der Tod in der Kindheit auf, sagten die Forscher. In der aktuellen Forschung wurden Transplantate der eigenen genetisch korrigierten Haut der Patienten auf offene Wunden angewendet, die durch die Krankheit verursacht wurden.
Die Transplantate verbesserten die Wundheilung und schienen gut verträglich zu sein, berichteten Forscher. "Unsere Phase-1-Studie zeigt, dass die Behandlung sicher scheint, und wir hatten das Glück, einige gute klinische Ergebnisse zu sehen", sagte Co-Senior-Autor Dr. Jean Tang, ein außerordentlicher Professor für Dermatologie. "In einigen Fällen wurden Wunden, die fünf Jahre lang nicht verheilt waren, erfolgreich mit der Gentherapie geheilt. Dies ist eine enorme Verbesserung der Lebensqualität für diese Menschen", sagte Tang in einer Pressemitteilung der Universität. Der nächste Schritt ist die Beurteilung der Therapie bei Patienten ab 13 Jahren.
In der Lage zu sein, Kinder zu behandeln, kann die Entwicklung ernster chronischer Wunden und Narben verhindern, sagten die Forscher. Es werden jedoch zusätzliche Versuche benötigt, bevor das Verfahren akzeptiert wird. Die Studie wurde am 1. November im Journal der American Medical Association veröffentlicht. Mehr Informationen Die U.S.
National Library of Medicine hat mehr auf dystrophische Epidermolysis bullosa.
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